В США выдано первое в мире регистрационное удостоверение на эплонтерсен
Препарат компаний «АстраЗенека» и «Ионис» эплонтерсен зарегистрирован в США для лечения транстиретиновой семейной амилоидной полинейропатии (ТТР-САП) у взрослых. Это единственный зарегистрированный на сегодняшний день препарат для лечения транстиретиновой семейной амилоидной полинейропатии, который может вводиться пациентом самостоятельно с помощью автоматического шприца.
Решение Управления по контролю за качеством пищевых продуктов и лекарственных средств (FDA) США о регистрации препарата основано на положительных результатах промежуточного анализа (за 35 недель) исследования III фазы NEURO-TTRansform, показавших, что у пациентов, получавших эплонтерсен, отмечается стойкое и длительное улучшение, оцениваемое по двухкомпонентной первичной конечной точке: концентрации транстиретина в сыворотке крови и тяжести нейропатии, оцениваемой по модифицированной шкале невропатических нарушений +7 (mNIS+7), и по ключевой вторичной конечной точке — качеству жизни, оцениваемому по Норфолкскому опроснику качества жизни при диабетической нейропатии (Norfolk QoL-DN).
Положительные результаты исследования III фазы NEURO-TTRansform, показавшие пользу эплонтерсена при различных формах транстиретиновой семейной амилоидной полинейропатии через 35, 66 и 85 недель, были опубликованы в журнале The Journal of the American Medical Association (JAMA).
