Первые лекарства, действующие по технологии редактирования генов CRISPR
FDA США одобрило два важных метода лечения — Casgevy и Lyfgenia, представляющие собой первые клеточные генные методы лечения серповидноклеточной анемии (SCD) у пациентов 12 лет и старше и действующие на основе редактирования генов CRISPR, сообщается на сайте организации.
Серповидно-клеточная анемия — это группа наследственных заболеваний крови. Основной проблемой при серповидноклеточной анемии является мутация гемоглобина — белка, содержащегося в эритроцитах, который доставляет кислород к тканям организма. Эта мутация приводит к тому, что эритроциты приобретают форму полумесяца или «серпа». Эти серповидные эритроциты ограничивают кровоток в кровеносных сосудах и ограничивают доставку кислорода к тканям организма, что приводит к сильной боли и повреждению органов, называемым вазоокклюзионными событиями (ВОЭ) или вазоокклюзионными кризами (ЛОС). Повторение этих событий или кризисов может привести к опасной для жизни инвалидности и/или ранней смерти.
Безопасность и эффективность Casgevy оценивались в продолжающемся одногрупповом многоцентровом исследовании у взрослых и подростков с ВСС. У пациентов в анамнезе было по крайней мере два тяжелых ЛОС, определенных протоколом, в течение каждого из двух лет до скрининга. Первичным результатом эффективности было отсутствие тяжелых эпизодов ЛОС в течение как минимум 12 месяцев подряд в течение 24-месячного периода наблюдения. Всего препаратом Касгеви лечились 44 пациента.
Безопасность и эффективность Lyfgenia основана на анализе данных одногруппового 24-месячного многоцентрового исследования у пациентов с серповидно-клеточной анемией и ВОЭ в анамнезе в возрасте от 12 до 50 лет. Эффективность оценивали на основе полного разрешения VOE (VOE-CR) через 6–18 месяцев после инфузии Lyfgenia. Двадцать восемь (88%) из 32 пациентов достигли VOE-CR за этот период времени.
