FDA присвоило статус Fast Track ЛС для лечения рака центральной нервной системы
Rznomics Inc., южнокорейская биофармацевтическая компания, специализирующаяся на разработке средств генной терапии на основе РНК, сообщила, что получила от Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) статус Fast Track Designation по препарату RZ-001 для лечения пациентов с глиобластомой.
Глиобластома известна как самая злокачественная опухоль центральной нервной системы с высоким уровнем смертности. Заболевание до сих пор не имеет эффективных методов лечения. Это агрессивный вид рака, возникающий в головном или спинном мозге, он формируется из клеток, называемых астроцитами, которые поддерживают нервные клетки. Глиобластома может возникнуть в любом возрасте, но, как правило, чаще встречается у пожилых людей. Она вызывает нарастающие головные боли, тошноту, рвоту и судороги.
Существующая терапия может лишь замедлить прогрессирование рака и уменьшить его симптомы. RZ-001, генная терапия рака на основе фермента замены РНК для лечения GBM, нацеливается и расщепляет мРНК hTERT и заменяет мРНК терапевтической генной РНК. Этот механизм индуцирует противораковую активность и цитотоксический эффект за счет транслигирования последовательности, кодирующей HSVtk, в перепрограммированную мРНК hTERT. RZ-001 продемонстрировал очень многообещающие результаты в доклинических исследованиях, показав повышенную противораковую эффективность и более высокую выживаемость.
В ходе клинического исследования будут изучены безопасность, переносимость и эффективность RZ-001 у пациентов с глиобластомой. Субъектов будут лечить RZ-001 в соответствии с запланированным планом повышения дозы.
