FDA одобрило клеточную терапию для лечения пациентов с диабетом первого типа
Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило первую в своем роде клеточную (донорскую) терапию, изготовленную из клеток поджелудочной железы умерших доноров, для лечения диабета первого типа.
Основным механизмом действия препарата Lantidra считается секреция инсулина введенными аллогенными бета-клетками – у некоторых пациентов на длительный период пропадает необходимость постоянного введения инсулина для коррекции уровня глюкозы. Препарат вводится в виде однократной инфузии в печеночную воротную вену, и в зависимости от реакции пациента на начальную дозу может быть проведена дополнительная инфузия.
Безопасность и эффективность Lantidra оценивали в двух нерандомизированных исследованиях с одной группой, в которых в общей сложности 30 участников с сахарным диабетом первого типа и гипогликемическим синдромом получили от одной до трех инфузий. В итоге 21 участник не нуждался в инсулине в течение года и более, 11 участников – от одного года до пяти лет, и 10 участников – более пяти лет. Пять участников не достигли ни одного дня независимости от инсулина.
Побочные реакции были индивидуальными и зависели от количества полученных инфузий и продолжительности наблюдения. Наиболее распространенные побочные реакции включали тошноту, утомляемость, анемию, диарею и боль в животе. Большинство участников испытали по крайней мере одну серьезную побочную реакцию, связанную с процедурой инфузии Lantidra в портальную вену печени и использованием иммунодепрессантов, необходимых для поддержания жизнеспособности островковых клеток.
«Сегодняшнее одобрение, первая в мире клеточная терапия для лечения пациентов с диабетом первого типа, предоставляет людям, живущим с диабетом первого типа и рецидивирующей тяжелой гипогликемией, дополнительный вариант лечения, помогающий достичь целевых уровней глюкозы в крови», – сказал Питер Маркс, доктор медицинских наук, директор Центра оценки и исследований биологических препаратов FDA.
